Organizacje pacjentów i choroby rzadkie: od problemu medycznego do polityki lekowej państwa

W ostatnich dwudziestu latach obserwujemy aktywizację organizacji pacjentów działających w obszarze chorób rzadkich (OPCHRZ) zarówno w Polsce jak i na świecie. Konstatacja odnosi się nie tylko do większej liczby, ale głównie wpływu na system ochrony zdrowia. Choroby rzadkie (CHRZ) należą do tej sfery medycyny, gdzie mimo stałego postępu występują nadal niespełnione potrzeby pacjentów. Niewielka populacja chorych wynikająca z rzadkości chorób i wysokie nakłady finansowe na leczenie stanowią wyzwanie dla publicznego płatnika, który z założenia ma zapewniać równy dostęp do świadczeń wszystkim chorym. Autorka dokonuje analizy OPCHRZ na gruncie teorii zarządzania z uwzględnieniem kontekstu społecznego, organizacyjnego i zdrowotnego. W ramach rozważań teoretycznych identyfikuje trzy teorie dopasowane do problematyki: kolektywnego działania, zawodności kontraktów, izomorfizm neo-instytycjonalny. Diagnoza badawcza została postawiona na drodze badań jakościowych, zweryfikowana w ujęciu teoretycznym na podstawie dotychczasowego dorobku naukowego z uwzględnieniem norm regulacyjnych. Zasadniczy materiał pochodzi z wywiadów z przedstawicielami 18 OPCHRZ w Polsce i dwóch międzynarodowych grup patronackich, uzupełniony analizą materiałów publikowanych przez OPCHRZ i instytucje regulatorowe. Wiele cennych introspekcji autorka zebrała podczas trzyletnich obserwacji nieuczestniczących. Badanie pozwala konstruować następujące wnioski. OPCHRZ stanowią wspólnotę emocjonalną, której kluczową cechą jest homogeniczność niedużej grupy złożonej z chorych i opiekunów, co zapewnia bezpośrednią styczność z potrzebami całej społeczności. Z czasem prowadzi do akumulacji wiedzy w wąskim, ale unikatowym zakresie. Strukturacja OPCHRZ jako wspólnoty losu leży u podstaw częstszego powstawania OPCHRZ homogenicznych, o (reprezentujących jedną CHRZ), kosztem zanikania grup heterogenicznych. Jednakowy typ schorzenia, podobna sytuacja życiowa i emocjonalna natura relacji sprawiają, że grupa tworzy wspólnotę losu, opartą na zaufaniu, zrozumienie i wiarygodności członków. OPCHRZ zarządzają wielokierunkowymi procesami gromadzenia, wymiany i dyfuzji wiedzy w obszarze CHRZ. Idea akumulacji wiedzy aktywizuje wspólnotę do szukania nowych partnerów i różnorodnych dróg rozwoju, gdzie jest ona wysoko cenione. Wiedza personalna i naukowa z jednej strony umacniają wspólnotowość, z drugiej służą tworzeniu kontekstu informacyjnego umożliwiającego zaangażowanie polityczne (asymetria informacji). Wiedza jest dobrem wspólnym i jednocześnie narzędziem do realizacji celu. Blisko całkowita reprezentatywność społeczności chorych stanowi unikatową cechę, wyróżniająca OPCHRZ na tle organizacji non-profit w ochronie zdrowia. Homogeniczność tworzy fundament aliansów w kraju i za granicą, a następnie internacjonalizacji działań. Taki mechanizm skutkuje mimetyzmem działań OPCHRZ, które kopiują wzorce ideologiczne i normatywne od swoich zagranicznych partnerów. Nierówne traktowanie przez regulatora dopinguje OPCHRZ do walki o swoje prawa stanowiąc silniejszy bodziec niż świadomość złożoności procedur. Można konstatować, że OPCHRZ wyposażone w wiedzę występują w roli mediatora w „negocjacyjnym trójkącie” (regulator, producent leku, pacjenci). Jako podmiot woluntarystyczny nieuczestniczący w dystrybucji zysków ze sprzedaży leku cieszą się większym zaufaniem społecznym. Swoim zaangażowaniem zmniejszają niepewność decyzyjną producenta leku i regulatora. OPCHRZ budują relacje z otoczeniem, wpływają na format i kierunek zmian w obszarze CHRZ. Kładą nacisk na podmiotowość pacjenta i podnoszenie standardów opieki zdrowotnej. Ich zaangażowanie prowadzi do zmian organizacyjnych i systemowych lepiej realizujących potrzeby pacjenta. Badanie wskazuje na OPCHRZ jako głównego animatorów ruchów pacjentów w obszarze CHRZ. OPCHRZ maksymalizują swoją operacyjność: działają niezależnie przy zbieraniu funduszy, w warunkach wysokiej niepewności łączą siły, aby pokazać zbiorowość, wolę walki i determinację.

In the last twenty years, Rare Diseases Patient Organizations (RDPOs) have been more prominent in Poland and other EU countries. This pertains not only to the increasing number of organizations but above all, to the substantive influence on healthcare. Rare diseases (RDs) signify the area of medicine with the highest unmet patient needs, despite continuous advances. Law prevalence and small patients’ populations pose organizational and financial challenges for healthcare systems, which should guarantee equal access to treatment for all regardless of health conditions. In the dissertation, the author presents a comprehensive and in-depth overview of RDPOs. As the theoretical framework, she employs three theories: collective action, contract failure, and institutional isomorphism to study the subject. The research methods were based on qualitative study, adhering to a theoretical approach, adopting recent scientific literature and current regulatory framework. The author collected essential research content in interviews with 18 Polish RDPOs and two international umbrella organizations complemented by over three years of non-participant observations along with data overview of publicly available source materials. RDPOs form groups embedded in shared problems and emotions. The key feature is the members homogeneity limited to RDs patients and carers, which ensures thorough understanding of patient’s needs, leading over time to significant knowledge accumulation. Defining RDPOs as a community of fate justifies frequent emergence of homogeneous groups (representing only one RD) in recent years at the expense of heterogeneous ones. Such a “community of fate”, established on trust, mutual understanding, and members’ credibility has the power to influence healthcare providers and alter practices and organizational policies. RDPOs drive processes of gathering, exchanging, and diffusion of knowledge. This stimulates them to engage, seek business partners and support new domains where scientific and organizational expertise is highly valued. Knowledge generates the informative context that enables political engagement, where information asymmetry sits at the core. Thus, knowledge becomes a “public good” for RDPOs, while serving also as a measure to reach goals. The study shows that RD patients’ activism seems complete (total representativeness), becoming a unique feature of RDPOs, distinguishing them from other POs operating in healthcare. Disease homogeneity is the foundation for building alliances at home and abroad, leading to internationalization (Europeanization) of activism. This mechanism favors mimetic behavior, as RDPOs eagerly draw ideological and normative inspirations from their foreign partners. The inequality and unfair resource dependence experienced by RDPOs triggers their health activism to alter the “status quo”. Therefore, RDPOs possessing expert knowledge in the RDs area take a mediator role in a drug price negotiation (a regulator, manufacturer, patients). As a voluntary entity, they enjoy greater social trust as they do not participate in profits distribution from the drug sale. Their engagement reduces decision-making uncertainty for stakeholders involved in the process (drug manufacturers and regulatory authorities). RDPOs build relationships impacting the format and pathways of healthcare transformation within RDs, enhancing patient empowerment, raising care standards and expanding the scope of healthcare services. Their commitment leads to gradual altering of healthcare organizational framework. The study shows RDPOs as the key animators of health activism in RDs. They optimize access to resources that assist patients’ life by gathering knowledge, material and financial means. They maximize their operations acting independently to raise funds and join forces to show collectiveness, power and determination when facing uncertainty or their mission is threatened.