Od mutacji do leku

Czerniak złośliwy to niebezpieczny rak skóry, odpowiadający za większość zgonów związanych z nowotworami skóry. U wielu pacjentów chorujących na tego raka, komórki nowotworowe posiadają mutację V600E w genie BRAF. Mutacja ta powoduje konstytutywną aktywację szlaku sygnałowego MAPK/ERK, przyczyniając się znacząco do procesu kancerogenezy. W niniejszym artykule został omówiony proces projektowania leków na przykładzie specyficznego inhibitora dla BRAF V600E, wemurafenibu. Na początku zaprezentowane są najczęściej stosowane metody projektowania leków. Druga część artykułu skupia się na wemurafenibie. Przedstawiony jest proces pierwszej syntezy tego inhibitora BRAF V600E oraz jego analogu i przebieg trzech etapów badań klinicznych. Na rynku wemurafenib jest sprzedawany w postaci leku Zelboraf. Dalej znajduje się opis innych popularnych leków na czerniaka złośliwego czyli dakarbazyny, ipilimumabu i dabrafenibu oraz krótka charakterystyka zalet terapii z równoczesnym zastosowaniem dwóch inhibitorów. Na końcu krótko omówiona jest rola sztucznej inteligencji w przyszłości projektowania leków.